Projekt INNODIA.
Oddział Diabetologii Dziecięcej i Pediatrii Górnośląskiego Centrum Zdrowia Dziecka (GCZD) kontynuuje opiekę nad pacjentami uczestniczącymi w międzynarodowym projekcie badawczym INNODIA grant EU115797, który prowadzony był we współpracy z Kliniką Diabetologii Dziecięcej i Medycyny Stylu Życia SUM. Projekt ten jest realizowany od 2015 roku, koncentruje się na wczesnym wykrywaniu cukrzycy typu 1 u krewnych pierwszego stopnia osób z cukrzycą typu 1 oraz na regularnym monitorowaniu uczestników z autoprzeciwciałami charakterystycznymi dla rozwoju tej choroby.
Rekrutacja nowych uczestników do projektu została zakończona w październiku 2023 roku. Obecnie oddział GCZD skupia się na dalszej opiece i monitorowaniu pacjentów z podwyższonym ryzykiem zachorowania na cukrzycę typu 1.
EDENT1FI
Projekt EDENT1FI (ang. European action for the Diagnosis of Early Non-clinical Type 1 diabetes For Disease Interception, co można przetłumaczyć jako „Europejskie działanie w zakresie Diagnozy Wczesnej Przedklinicznej Fazy Cukrzycy Typu 1 w celu zatrzymania rozwoju choroby”) ma na celu przeprowadzenie badań przesiewowych w kierunku tej autoimmunologicznej choroby oraz zapewnienie opieki medycznej i edukacji dla pacjentów narażonych na jej rozwój. W Polsce projekt realizowany jest m.in. przez Warszawski Uniwersytet Medyczny.
W ramach badań istnieje możliwość przebadania dzieci w wieku od 2 do 18 lat. Celem jest wykrycie wczesnych markerów cukrzycy typu 1, co umożliwi szybkie działanie zapobiegawcze i lepsze zarządzanie ryzykiem zachorowania.
Więcej szczegółów: https://www.edent1fi.eu/
FABULINUS
Opis badania:
Fabulinus Trial to randomizowane, równoległe, podwójnie zaślepione badanie kliniczne fazy 2b, które składa się z dwóch części:
- Część A: Ocena bezpieczeństwa najwyższego poziomu dawki frexalimabu u dorosłych w wieku 18–35 lat.
- Część B: Badanie mające na celu ustalenie odpowiedniej dawki u młodzieży i młodych dorosłych (w wieku 12–21 lat). Ocenia bezpieczeństwo i skuteczność trzech dawek dostosowanych do wieku frexalimabu w porównaniu z placebo u pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 (T1D) stosujących insulinoterapię.
Cel badania:
Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności różnych dawek frexalimabu oraz ochrona funkcji komórek β trzustki poprzez porównanie wydzielania endogennej insuliny u pacjentów z T1D w wieku 12–21 lat, w stosunku do grupy placebo. Dodatkowo badanie ma określić minimalną skuteczną dawkę w części B.
Szczegóły:
- Typ badania: Interwencyjne (kliniczne)
- Liczba uczestników: 192
- Czas trwania leczenia: 104 tygodnie
- Całkowity czas badania: do 135 tygodni
- Preparat badawczy: Frexalimab – monoklonalne przeciwciało antagonistyczne CD40L
Kryteria włączenia do badania:
- Dla części A: Wiek od 18 do 35 lat.
- Dla części B: Wiek od 12 do 21 lat.
- Rozpoznanie cukrzycy typu 1 zgodnie z kryteriami Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA).
- Rozpoczęcie insulinoterapii maksymalnie 90 dni przed wizytą kwalifikacyjną.
- Stosowanie co najmniej jednego standardowego preparatu insuliny.
- Obecność przynajmniej jednego z następujących autoprzeciwciał związanych z T1D:
- przeciw dekarboksylazie kwasu glutaminowego (GAD-65),
- przeciwko antygenowi wysp trzustkowych 2 (IA-2),
- przeciwko transporterowi cynku 8 (ZnT8),
- przeciwko insulinie (jeśli badanie przeprowadzono nie później niż 10 dni od rozpoczęcia insulinoterapii).
- Uczestnicy muszą być zaszczepieni zgodnie z lokalnym harmonogramem szczepień.
LAMAinDiab
„Lisdeksamfetamina vs Metylfenidat dla pacjentów pediatrycznych z zespołem ADHD i cukrzycą typu 1 – randomizowane krzyżowe badanie kliniczne“
Strona internetowa: lamaindiab.umed.pl
Głównym celem projektu jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa farmakoterapii oraz psychoterapii z udziałem rodziców na poprawę kontroli objawów ADHD. Otrzymane wyniki mogą w przyszłości przełożyć się na poprawę jakości życia i zdrowia pacjentów objętych obiema chorobami, a także ich rodzin.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek 8-16,5 roku w momencie włączenia do badania;
- T1D rozpoznana na podstawie obrazu klinicznego, obecności autoprzeciwciał typowych dla cukrzycy typu 1 (co najmniej jedno spośród przeciwciał: anty-GAD, ICA, IAA/IA2, ZnT8) i/lub niskiego stężenia peptydu C (wg normy laboratoryjnej właściwej dla metody oznaczenia) oraz udokumentowanego spełnienia jednego z kryteriów diagnostyki cukrzycy zgodnych z wytycznymi Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego i towarzystw międzynarodowych:
- przygodna glikemia ≥200mg/dl oraz objawy hiperglikemii (takie jak: wzmożone pragnienie, wielomocz, osłabienie) lub,
- dwukrotnie glikemia na czczo ≥126 mg/dl lub,
- glikemia ≥200mg/dl w 120. minucie doustnego testu obciążenia glukozą lub,
- poziom HbA1c ≥6,5%);
- T1D leczona funkcjonalną intensywną insulinoterapią;
- T1D trwająca przynajmniej 12 miesięcy w momencie włączenia do badania.
Kryteria wyłączenia z badania:
- Częściowa kliniczna remisja T1D w momencie podpisania zgody, definiowana jako aktualna dobowa dawka insuliny<0,3 j/kg i ostatnie stężenie HbA1c zmierzone w ciągu ostatnich 3 miesięcy ≤6,5%;
- Skrajnie nieprawidłowe wyrównanie cukrzycy – średnia HbA1c (mierzonej z krwi włośniczkowej lub żylnej metodą certyfikowaną przez NGSP za zgodną z DCCT) poprzedzającego podpisanie świadomej zgody ≥12% (nie uwzględniając pomiaru HbA1c przy rozpoznaniu T1D);
- Rozpoznanie niepełnosprawności intelektualnej (dawna diagnoza upośledzenie umysłowe) lub inna niepełnosprawność, uniemożliwiająca udział w badaniu lub dostosowanie się do jego reżimu terapeutycznego (w przypadku autyzmu decyzję podejmuje Badacz na podstawie całościowej oceny funkcjonowania pacjenta i konsultacji z Badaczem Koordynatorem).
Teplizumab
To przeciwciało monoklonalne, które działając na układ odpornościowy hamuje postęp autoimmunologicznego procesu zapalnego, chroniąc komórki beta trzustki przed zniszczeniem. Przez co opóźnia rozwój cukrzycy typu 1 średnio o około 2 lata.
Preparat przeznaczony jest dla osób z cukrzycą typu 1 w stadium 2. Terapia składa się z 14-dniowego podawania dożylnego leku