Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II w Katowicach - Badania kliniczne

Randomizowany, dwuośrodkowy, otwarty eksperyment badawczy porównujący wykorzystanie laserowej termoablacji z klasycznym leczeniem neurochirurgicznym w leczeniu ogniskowych zmian wewnątrzczaszkowych okolic elokwentnych u pacjentów pediatrycznych.

Nazwa konkursu: Konkurs na badania head-to-head w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych lub eksperymentów badawczych – edycja II nr ABM/2023/1.

Nazwa projektu: Randomizowany, dwuośrodkowy, otwarty eksperyment badawczy porównujący wykorzystanie laserowej termoablacji z klasycznym leczeniem neurochirurgicznym w leczeniu ogniskowych zmian wewnątrzczaszkowych okolic elokwentnych u pacjentów pediatrycznych.

Akronim
LITTLER

Całkowity koszt projektu
7 090 120,62 zł

Wartość dofinansowania
7 090 120,62 zł

Czas trwania projektu
01.02.2024 – 31.01.2030

Cel projektu

Porównanie skuteczności i bezpieczeństwa metody LITT w stosunku do klasycznego leczenia neurochirurgicznego oraz wpływu obu metod na jakość życia pacjentów.
Badanie LITTLER jest wielodyscyplinarnym niekomercyjnym eksperymentem badawczym. Do projektu zostaną włączeni pacjenci pediatryczni w wieku od 3 rż. do 17 rż, pozostający pod opieką Kliniki Neurochirurgii IPCZD i Oddziału Neurochirurgii GCZD z rozpoznaną ogniskową zmianą wewnątrzczaszkową okolic elokwentnych, wymagający leczenia operacyjnego i kwalifikujący się do leczenia z zastosowaniem laserowej termoablacji, jak i klasycznego leczenia neurochirurgicznego.

Eksperyment prowadzony będzie w dwóch ośrodkach:

• Klinice Neurochirurgii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” (IPCZD)
• Oddziale Neurochirurgii Górnośląskiego Centrum Zdrowia Dziecka (GCZD)

Tytuł

„Utrzymanie masy ciała u młodzieży chorującej na otyłość; Długoterminowe leczenie semaglutydem podawanym podskórnie w dawce 2,4 mg raz w tygodniu”

Akronim
–
 

Opis
W ostatnich dziesięcioleciach na całym świecie zaobserwowano znaczny wzrost liczby dzieci i nastolatków z nadmierną masą ciała. Nadmierna masa ciała w wieku dziecięcym zwiększa ryzyko wystąpienia powiązanych chorób w wieku dorosłym.
Semaglutyd to lek służący do leczenia nadmiernej masy ciała, który jest dopuszczony do stosowania u dorosłych i młodzieży. Niemniej jednak nie posiadamy jeszcze wiedzy na temat długoterminowego utrzymywania się efektów utraty wagi, ani też nie wiemy czy powolne odstawienie leczenia nie spowoduje zbytniego wzrostu masy ciała. W tym badaniu oceniane będzie długoterminowe utrzymanie masy ciała u młodzieży z nadmierną masą ciała.
 

Główny Badacz

prof.dr hab.n.med.
Przemysława Jarosz-Chobot
 

Sponsor badania

Novo Nordisk A/S z siedzibą w Danii
 

Tytuł

„52-tygodniowe, randomizowane, prowadzone metoda podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2b z 52- tygodniowym, zaślepionym przedłużeniem (kontynuacją leczenia), oceniającego bezpieczeństwo stosowania i skuteczności freksalimabu, przeciwciała monoklonalnego będącego antagonistą CD40L, w celu zachowania funkcji komórek β trzustki u dorosłych i młodzieży z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 w trakcie insulinoterapii”

Akronim
FABULINUS
 

Opis
Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności różnych poziomów dawki freksalimabu poprzez ocenę zachowania endogennego wydzielania insuliny u uczestników z nowo rozpoznaną T1D w wieku od 12 do 21 lat w porównaniu z placebo przy stosowaniu standardowej insulinoterapii oraz określenie związku pomiędzy dawką a odpowiedzią i minimalnej skutecznej dawki w Części B.
 

Główny Badacz

prof.dr hab.n.med.
Przemysława Jarosz-Chobot
 

Sponsor badania

Sanofi-Aventis Recherche & Développement
1 avenue Pierre Brossolette
91380 Chilly-Mazarin
FRANCJA
 

Tytuł

„Międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne dotyczące leczenia ostrych białaczek szpikowych u dzieci i młodzieży”

Akronim
AIEOP-BFM-AML 2020
 

Opis
LBL są rzadkim podtypem chłoniaka nieziarniczego u dzieci – szacunkowa liczba zachorowań w Polsce wynosi 10-15/1 rok. Około 70-80% dzieci ma szanse na ponad 5 letnie przeżycie wolne od choroby. Przy nawrocie choroby rokowanie jest niestety bardzo złe (przeżywa ok 14% dzieci).

Ze względu na rzadkie występowanie LBL u dzieci badanie kliniczne może stanowić podstawę do wypracowania nowego, bardziej skutecznego i bezpiecznego modelu diagnostyczno – terapeutycznego dla dzieci z tym typem nowotworu.

Celem badania jest zwiększenie odsetka dzieci trwale wyleczonych z chłoniaka limfoblastycznego, a elementem innowacyjnym jest zastosowanie nowego sposobu przyporządkowania chorych do grup ryzyka, z uwzględnieniem czynników genetycznych, co wiąże się z określonym schematem leczenia.
 

Główny Badacz

dr hab.n.med.
Agnieszka Mizia-Malarz
 

Sponsor badania

Agencja Badań Medycznych
Chmielna 69, 00-801 Warszawa
 

Tytuł

„Międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne dotyczące leczenia ostrych białaczek szpikowych u dzieci i młodzieży„

Akronim
AIEOP-BFM-AML 2020
 

Opis
Badanie AIEOP-BFM-AML 2020 to kompleksowe badanie obejmujące dwa randomizowane porównania (grupy A1-A3, C) oraz jedno porównanie z historyczną grupą kontrolną (grupa B), dotyczące kwestii terapeutycznych. W badaniu tym zastosowano podejście uwzględniające ryzyko w leczeniu dzieci z rozpoznaniem AML

Czas trwania badania: 6 lat (włączając fazę obserwacji)
Aktywna faza kliniczna: 4 lata
Czas obserwacji od ostatniego włączonego pacjenta: 2 lata
Pierwsza wizyta pierwszego pacjenta: Q4 2021
Pierwsza wizyta ostatniego pacjenta: Q2 2026
Końcowy raport badania: Q2 2029
 

Główny Badacz

lek.
Weronika Stolpa
 

Sponsor badania

Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH gGmbH) \ Chausseestraße 128/129 10115 Berlin, Niemcy (Sponsor)
Fundacja DKMS przy ul. Altowej 6/9, 02-386 w Warszawie (Sponsor krajowy)
 

Tytuł
„Zastosowanie terapii celowanej u dzieci od 3 do 18 roku życia z rozpoznaniem rozlanego naciekającego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma-DIPG) w oparciu o wyniki badań genetycznych-DIPGen„

Badanie finansowane ze budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych,
numer Projektu
2020/ABM/01/00040.
Research financed by the Medical Research Agency, Poland, from state budget funds.
Project number
2020/ABM/01/00040.
 

Zakres
ONKOLOGIA
 

Główny Badacz

dr hab. n. med.
Agnieszka Mizia-Malarz

Projekt pn.

„Zastosowanie terapii celowanej u dzieci od 3 do 18 roku życia z rozpoznaniem rozlanego naciekającego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG) w oparciu o wyniki badań genetycznych”.

Akronim – DIPGen

Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego DIPG jest jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Dotychczas stosowane leczenie DIPG nie przyczynia się do wyleczenia choroby, a jedynie przedłuża życie pacjentów. Obecne badania kliniczne w DIPG skupiają się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych produktów leczniczych, głównie leków biologicznych, w ramach terapii spersonalizowanej, dostosowanej do profilu molekularnego nowotworu u konkretnego pacjenta. W zaplanowanym przez nas badaniu klinicznym zakłada się, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę całkowitego przeżycia w porównaniu do grupy historycznej dzieci z DIPG leczonych radioterapią. Przeprowadzone badania molekularne będą miały również na celu poznanie pełnego obrazu molekularnego DIPG i pozwolą na identyfikację nowych celów terapeutycznych.

Zidentyfikowanie biomarkerów, w tym zmian molekularnych różnicujących nowotwory o zbliżonych cechach histologicznych, markerów prognostycznych i rokowniczych oraz celów molekularnych pozwoli na postawienie prawidłowego rozpoznania, prognozowanie przebiegu choroby nowotworowej i optymalizację jej leczenia poprzez wprowadzenie terapii celowanych. W rezultacie oczekuje się poprawy wyników leczenia w tej grupie chorych. Projekt zakłada przeprowadzenie ujednoliconego postępowania diagnostyczno-terapeutycznego u około 100 dzieci z DIPG.

Czas trwania badania klinicznego – 6 lat (04.01.2021 – 31.12.2026).

Okres rekrutacji planowany od 1.07.2021 do 30.06.2025 (4 lata).

Całkowity koszt projektu: 17.096.384,95 zł

Wartość dofinansowania: 17.096.384,95 zł

Partnerami w badaniu są:

• • Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach.
  • Zakład Genetyki WUM.
  • Fundacja GLIOMA.

W GCZD prowadzone będzie badanie kliniczne, planowane jest włączenie ok. 20 pacjentów, w WUM będą wykonywane biblioteki do analiz i sekwencjonowanie metodą NGS, z tymi podmiotami będzie podpisana umowa konsorcjum. Rolą fundacji GLIOMA będzie wsparcie pacjentów i rodziców w toku badania, ułatwienie komunikacji między badaczami a uczestnikami badania ich opiekunami oraz wymiana informacji na temat choroby, leczenia.
 

Tytuł
Niekomercyjne badanie kliniczne pn.”Jednoramienne badanie interwencyjne z ruksolitynibem i chemioterapią prowadzoną według protokołu AIEOP-BFM2017 u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną i potwierdzoną aktywacją ścieżki JAK/STAT„
 

Projekt: cALL-POL
Akronim: RUXcALL

Badanie finansowane ze budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych,
Numer Projektu
2019/ABM/01/00069.
Research financed by the Medical Research Agency, Poland, from state budget funds,
Project number
2020/ABM/01/00069.

Zakres
ONKOLOGIA

Główny Badacz

dr hab. n. med.
Agnieszka Mizia-Malarz

Głównym celem projektu cALL-POL jest ułatwienie dostępu do zaawansowanych terapii dla polskich dzieci z ALL oraz identyfikacja opcji leczniczych przy użyciu zaawansowanej diagnostyki molekularnej całego genomu, dla pacjentów, którzy nie zareagowali na standardową strategię terapeutyczną.

ALL-POL to kliniczny projekt badawczy, który ma objąć wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). ALL jest najczęstszym nowotworem złośliwym w populacji pediatrycznej, z chorobowością wynoszącą 47 na milion rocznie wśród dzieci poniżej 15 lat. ALL jest więc z definicji chorobą rzadką i tylko wspólna międzynarodowa inicjatywa naukowa może zapewnić poprawę efektywności leczenia.

Konsorcjum złożone z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Instytutu Innowacyjnych Technologii EMAG wspólnie prowadzić będzie ogólnokrajowe badania kliniczne obejmujące pacjentów pediatrycznych z ALL. W tym celu partnerami klinicznymi w projekcie staną się polskie ośrodki onkologii pediatrycznej. Konsorcjum cALL-POL zostanie połączone z siecią iBFM, która jest jedną z największych na świecie międzynarodowych sieci badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci.

Zgodnie z wskaźnikami zachorowalności planowane jest włączenie do badania ok. 200-210 dzieci rocznie przez 34 miesiące okresu rekrutacji (łącznie 550-600 chorych) z obliczoną medianą obserwacji po interwencji terapeutycznej 46.6 miesięcy i szacowaną liczbą pacjentów osiągających pierwszorzędowy punkt końcowy 103-116 osób. Harmonizacja procedur diagnostycznych obejmie scentralizowaną analizę molekularną komórek białaczkowych przy użyciu gęstej genomowej macierzy SNP i głębokiego sekwencjonowania RNA NGS w celu identyfikacji odpowiednio zmian liczby kopii oraz mutacji punktowych i fuzji genów. Dodatkowo, drugorzędowym punktem końcowych mówiącym o odpowiedzi terapeutycznej, będzie pomiar minimalnej choroby resztkowej (MRD), która oceniana będzie przy użyciu wielokolorowej cytometrii przepływowej i analizy molekularnej rearanżacji genów Ig/TCR.

Rekrutowani pacjenci ze świeżo rozpoznaną ALL będą uczestnikami trzech różnych kontrolowanych badań klinicznych (międzynarodowego badania klinicznego AIEOP-BFM 2017 z zastosowaniem nowych dwóch leków badanych – bortezomibu i blinantumomabu, międzynarodowego badania klinicznego EsPhALL 2017/COG AALL1631, jednoramiennego badania interwencyjnego Rux-cALL-Pol 2019 z zastosowaniem ruksolitinibu, inhibitora kinazy JAK2.

cALL-POL wprowadzi nowoczesne metody diagnostyczne do stratyfikacji ryzyka i do zastosowania terapii ukierunkowanej molekularnie. Pozwoli to na poprawę wyników leczenia dzieci chorujących na ALL w Polsce i na świecie.

Okres realizacji od 23.06.2020 do 21.06.2026

Wartość projektu: 28.123.231,18 zł

Wartość dofinansowania: 28.123.231,18 zł

Tytuł
Niekomercyjne badanie kliniczne pn.
„International Phase 3 trial in Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ ALL) testing imatinib in combination with two different cytotoxic chemioterapii backbones„
Projekt: cALL-POL
Akronim: EsPhALL

Badanie finansowane ze budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych,
Numer Projektu
2019/ABM/01/00069.

Research financed by the Medical Research Agency, Poland, from state budget funds,
Project number
2020/ABM/01/00069.

Zakres
ONKOLOGIA

Główny Badacz

dr hab. n. med.
Agnieszka Mizia-Malarz

Niekomercyjne badanie kliniczne pn.

„Wspólny protokół leczenia dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfablastyczną. Randomizowane badanie III fazy prowadzone w porozumieniu z grupą badawczą AIEOP-BFM„
Projekt: cALL-POL
Akronim AIEOP-BFM AKK2017_PL

Badanie finansowane ze budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych,
Numer Projektu
2019/ABM/01/00069.

Research financed by the Medical Research Agency, Poland, from state budget funds,
Project number
2020/ABM/01/00069.

Zakres
ONKOLOGIA

Główny Badacz

dr hab. n. med.
Agnieszka Mizia-Malarz

Tytuł

„LAMAinDiab – lisdeksamfetamina vs metylfenidat dla pacjentów pediatrycznych z zespołem ADHD i cukrzycą typu 1 – randomizowane krzyżowe badanie kliniczne„

Zakres
DIABETOLOGIA

Główny Badacz

prof. dr hab. n. med.
Przemysława Jarosz-Chobot
 

Głównym celem projektu jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa farmakoterapii oraz psychoterapii z udziałem rodziców na poprawę kontroli objawów ADHD. Otrzymane wyniki mogą w przyszłości przełożyć się na poprawę jakości życia i zdrowia pacjentów objętych obiema chorobami, a także ich rodzin.

Projekt „LAMAinDiab – lisdeksamfetamina vs metylfenidat dla pacjentów pediatrycznych z zespołem ADHD i cukrzycą typu 1 – randomizowane krzyżowe badanie kliniczne” finansowany jest ze środków Agencji Badań Medycznych w ramach “Konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze psychiatrii i neurologii” (NBKPiN, numer naboru ABM/2021/2). Numer wniosku: 2021/ABM/02/00006/P/03.
 
Wartość dofinansowania: 9 256 870,00 zł
Całkowity koszt projektu: 9 256 870,00 zł